예전 글에 미국의 주요 헬스케어 펀드 보유 포트폴리오를 정리해주는 사이트를 소개한 적이 있다. 이들의 포트폴리오에 들어온 종목들은 그래도 어느 정도 검증된 회사들이라고 생각해본다면, 이 안에서 유니버스를 구성해보는 것도 미국 바이오 종목을 접근하는 훌륭한 기준이 될 수 있을 것이라고 생각한다.

HedgeMind에 들어가보면 아직도 2018년 6월 기준 포트폴리오 기준으로 올라와있는 걸 보면 그 사이에 다 팔아치웠을 가능성도... 그래도 공짜로 정리해주는거에 감사하며 + 이들을 롱펀드라고 믿으며! 
당연히 신규편입/비중확대/비중축소/편출 등 다 살펴보면 좋겠지만 펀드 규모 큰 네임드 위주로 신규편입 및 비중확대한 종목들만 주기적으로 간략히 정리해보고자 한다. 


  • SGEN Seattle: ADC의 리더 격인 업체. Adcetris (brentuximab vedotin)를 Lymphoma (CD30) 대상으로 판매 중이며, nivo 병용에 대한 기대감이 높은 듯 하다. 시총은 부담스러운 10+조
  • BGNE Beigene: 중국 바이오텍의 리더 격인 업체. Lead Asset은 BTKi인 Zanubrutinib (r/r MCL 대상 NDA Filed), Tislelizumab (anti-PD-1 mAb, r/r HL 대상 NDA Filed), pamiparib (PARPi)
  • RCUS Arcus: AB-928 (adenosine receptor antagonist / small molecule) 병용투여 1상 (anti-PD1, chemo). Adenosine은 면역세포의 억제 과정에 관여
  • AUTL Autolus: 부작용 적은 CAR/TCR 개발
  • FTSV Forty Seven: 회사이름 끝내주게 지은듯. 암세포에 발현되어 Mphi에게 Don't eat me signal을 보내는 CD47 타겟으로 하는 mAb인 5F9을 단독/병용 1/2상 중이다. T세포 대상 PD-1/PD-L1 pathway가 있다면, Mphi에는 CD47/SIRPa pathway가 있는 것. 창업자가 이 pathway의 1인자다.
  • TCDA Tricida: TCD-101 (대사성 산증) 3상 완료. 신기하게 polymer drug를 개발한다
  • ZYME Zymeworks: ZW-25 (bsAb) 1상. Azymetric, ZymeLink, EFECT, AlbuCORE 등 각종 이름을 붙인 이중항체들을 개발. Fc Engineering 플랫.
  • KNSA Kiniksa: IL-1a/b singlaing inhibitor인 Rilonacept를 Pericarditis(심막염) 대상으로 3상 중이다. 처음보는 특이한 적응증...


  • TCDA Tricida: Baker Bros와 마찬가지로 여기도 신규편입.
  • ASND Ascendis: 제넥신 피어로 자주 등장하는 회사.  TransCon이라는 링커 기술 기반으로 prodrug을 딜리버리하는 방식으로 hGH, PTH 등을 개발하고 있다. Lead Asset은 소아hGH 3상. 
  • DVA Davita: 미국에서 전국적으로 Kidney Dialysis 사이트를 운영하는 회사
  • EXEL Exelixis: Cabozantinib (MET/AXL/VEGF/RET 등 RTKi)를 다양한 암종으로 개발 중. 미국은 직접 판매하여 일본은 Takeda, 이외에는 Ipsen에 판권을 넘겼다. 수 조원 단위를 가려면 Marketed Asset이 있어야...
  • VRTX Vertex: Cystic Fibrosis 특화 회사로 Lead Asset은 Orkambi, Kalydeco 등. Cystic Fibrosis 보려면 이회사부터 시작하면 될 듯 하다.
  • INCY Incyte: Lead Asset은 JAK1/2i인 Jakafi (myelofibrosis). JAK는 non-RTK로 JAK-STAT signaling pathway의 한 축을 담당하는 타겟. 이외에도 ARG, AXL/MER, FGFR, IDO1, LAG3, OX40 등 다양한 타겟을 연구 중


  • CLVS CLovis: rucaparib (PARPi; r/ BRCA+ ovarian, prostate cancer) 병용/단독 3상 중. 또다른 Asset이던 lucitanib (VEGFRi)이 반환되면서 주가가 많이 밀렸는데, PD-L1i와 combi로 해보려고 하는 듯.
  • HRTX Heron: ER injection, emulsion 등 drug delivery 쪽 기술을 통해 약을 polymer에 집어넣어서 개량신약처럼 만드는 컨셉
  • APTX Aptinyx: small molecule로 CNS쪽 하는 업체로, NMDA taget-based discovery 분야에 강점. Allergan에서 인수한 회사에서 spin-out(?) 한듯. NYX-2925 2상 중으로, 대상 질환은 바이로메드에서 하는 DPN (diabetic peripheral neuroapthy)


  • MGTX MeiraGTx: 희귀병 유전자치료제 업체. Achromatopsia / Retinitis pigmentosa 등의 희귀안구질환(CNGB/A3, RPE65), 침샘질환(AQP1)을 대상으로 개발 중.
  • ALNY Alnylam: 작년에 FDA 최초로 허가받은 RNAi 치료제인 Onpattro (patisiran) 개발사. 유전성 Amyloidosis 치료제이며, 이외에도 후속으로 3상만 5개나 있다. RNAi 특성상 유전성 질환이 대부분인듯.
  • EIDX Eidos: transthyretin amyloidosis (ATTR) 대상 small molecule인 AG-10 개발. 타겟인 ATTR은 이름 그대로 thyroxine과 retinol을 운반하는 혈액단백질로, 얘들이 문제가 생겨서 엉키기 시작하면서 문제가 생기는 질병
  • TBIO TranslateBio: 폐로 CFTR 단백질의 mRNA를 넣어주는 방식인 MRT-5005 1/2상 중. 자체 개발한 nanoparticle vehicle인 MRT platform을 통해서 넣어준다.
  • XERS Xeris: injectable/infusible drug formulation 제형개발하는 회사. Lead 제품인 glucaon pen을 중심으로 당뇨병 관련 delivery쪽에 포지셔닝.


  • PTLA Portola: Andexxa/Bevyxxa (Factor Xa) 판매 중. 후속으로 Syk/JAKi도 개발한다.
  • SRPT Sarepta: RNA 유사체인 PMO라는 물질을 넣어줌으로써 RNA를 silencing 시키는 컨셉. DMD 치료제 Exondys 51을 판매 중이다. 
  • XERS: Perceptive 에서도 편입
  • KNSA: Baker Bros에서도 편입
  • MOR Morphosys: 자체 구축한 항체 라이브러리 HuCAL 기반으로 항체의약품 만드는 독일회사. Lead Asset은 JNJ에서 팔고 있는 Tremfya (psoriasis / IL-23 mAb), 핵심 파이프라인은 MOR-208 (r/r DLBCL, CD19 mAb). 
  • SLD Solid: DMD의 원인인 dystrophion 유전자를 AAV로 외부에서 넣어주는 유전자 치료제 개발 (1/2상)
  • AVRO Avro: Fabry disease 1/2상 중인 유전자치료제 AVR-RD-01 개발. 이름에서 알 수 있듯이 rentivirus를 쓴다. 자가 줄기세포를 뽑아다가 a-galactosidase 유전자 넣어주는 세포치료의 컨셉. 후속 파이프라인은 고셔/폼페.
  • ARGX Agrenx: ARGX-113(Efgartigimod; target FcRn)은 myasthenia gravis (중증 근무력증) 3상과  immune thrombocytopenia (ITP; 자반증) / pemphigus vulgaris (수포성 자가면역질환) 2상 중이다. 요즘 거의 신고가를 쓰고 있다.


지극히 개인적인 관심종목
FTSV, RCUS, KNSA, MGTX, ALNY



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